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基于靶向最大似然估计模型在高血压药物疗效评价中的应用

潘凤鸣 赵红玉 吴新莹 冯一平 侯庆振 王淑康 季晓康 张振堂 王箐 薛付忠

潘凤鸣, 赵红玉, 吴新莹, 冯一平, 侯庆振, 王淑康, 季晓康, 张振堂, 王箐, 薛付忠. 基于靶向最大似然估计模型在高血压药物疗效评价中的应用[J]. 中华疾病控制杂志, 2021, 25(6): 632-636,643. doi: 10.16462/j.cnki.zhjbkz.2021.06.003
引用本文: 潘凤鸣, 赵红玉, 吴新莹, 冯一平, 侯庆振, 王淑康, 季晓康, 张振堂, 王箐, 薛付忠. 基于靶向最大似然估计模型在高血压药物疗效评价中的应用[J]. 中华疾病控制杂志, 2021, 25(6): 632-636,643. doi: 10.16462/j.cnki.zhjbkz.2021.06.003
PAN Feng-ming, ZHAO Hong-yu, WU Xin-ying, FENG Yi-ping, HOU Qing-zhen, WANG Shu-kang, JI Xiao-kang, ZHANG Zhen-tang, WANG Qing, XUE Fu-zhong. Efficacy evaluation of hypertensive drugs based on targeted maximum likelihood estimation[J]. CHINESE JOURNAL OF DISEASE CONTROL & PREVENTION, 2021, 25(6): 632-636,643. doi: 10.16462/j.cnki.zhjbkz.2021.06.003
Citation: PAN Feng-ming, ZHAO Hong-yu, WU Xin-ying, FENG Yi-ping, HOU Qing-zhen, WANG Shu-kang, JI Xiao-kang, ZHANG Zhen-tang, WANG Qing, XUE Fu-zhong. Efficacy evaluation of hypertensive drugs based on targeted maximum likelihood estimation[J]. CHINESE JOURNAL OF DISEASE CONTROL & PREVENTION, 2021, 25(6): 632-636,643. doi: 10.16462/j.cnki.zhjbkz.2021.06.003

基于靶向最大似然估计模型在高血压药物疗效评价中的应用

doi: 10.16462/j.cnki.zhjbkz.2021.06.003
基金项目: 

国家重点研发计划 2020YFC2003500

国家自然科学基金 81773547

山东省自然科学基金 ZR2019ZD02

详细信息
    通讯作者:

    薛付忠,E-mail: xuefzh@sdu.edu.cn

    王箐,E-mail: wangqing1984@126.com

  • 中图分类号: R544.1

Efficacy evaluation of hypertensive drugs based on targeted maximum likelihood estimation

Funds: 

National Key Research and Development Program of China 2020YFC2003500

The National Natural Science Foundation of China 81773547

Natural Science Foundation of Shandong Province ZR2019ZD02

More Information
  • 摘要:   目的  依托山东省胶南市“全人群高血压、糖尿病综合防治项目”建立队列,借助靶向最大似然估计(targeted maximum likelihood estimation, TMLE)模型评价高血压患者服用卡托普利或尼群地平对血压控制的平均因果效应和个体化因果效应,在大数据背景下辅助精准医疗以实现高血压控制。  方法  筛选只服用卡托普利或尼群地平的患者,将其第一次随访血压控制情况作为结局,将年龄、性别、职业、BMI、吸烟、饮酒及运动情况纳入分析,采用嵌入Super Learner组合预测算法的靶向最大似然估计模型拟合条件均值结果的初始估计并进行波动,更新初始拟合,对目标参数做出最优偏差-方差权衡优化模型,从而得到平均因果效应,并进一步分析个体化因果效应。  结果  共纳入13 676名高血压患者。总体上相比服用卡托普利,服用尼群地平更有利于血压控制(OR=1.24, 95% CI: 1.13~1.35, P=0.004)。从个体净效应来看,98.65%的患者使用尼群地平的血压控制效果更好。  结论  靶向最大似然估计模型能够分析平均因果效应和个性化因果效应,为现实世界的因果推断研究提供方法借鉴。
  • 图  1  个体服用卡托普利或者尼群地平的对比收益分析

    Figure  1.  Comparative benefit analysis of individuals taking captopril or nitrendipine

    表  1  构建预测模型所用的R包

    Table  1.   The R packages used to construct the prediction model

    预测模型 R包
    决策树 rpart
    多元自适应回归样条 earth
    广义提升回归模型 gbm
    广义线性模型 glm
    k-近邻算法 KernelKnn
    多元自适应多项式回归样条 polspline
    二次判别分析 MASS
    随机森林 randomForest
    递归分割树 ranger
    基于AIC逐步选择模型算法 stats
    梯度提升算法 xgboost
    下载: 导出CSV

    表  2  2012-2015年胶南市13 676例高血压患者的基本情况[n(%)]

    Table  2.   Basic characteristic of 13 676 patients with hypertension from 2012 to 2015 in Jiaonan City [n(%)]

    变量 总体 卡托普利组 尼群地平组 t/χ2 P
    年龄(x±s, 岁) 65.58±11.21 65.66±11.26 65.19±10.99 1.911 0.056
    性别 6.064 0.014
      男 5 368(39.25) 4 460(39.74) 908(37.03)
      女 8 308(60.75) 6 764(60.26) 1 544(63.37)
    职业 51.005 <0.001
      农、林、牧、渔、水利业生产人员 11 327(82.82) 9 186(81.84) 2 141(87.31)
      专业技术人员、国家机关、军人 117(0.86) 93(0.83) 24(0.98)
      生产设备、商业服务、办事人员 242(1.77) 206(1.84) 36(1.47)
      家务、离退休、无职业人员 1 000(7.31) 858(7.64) 142(5.79)
      不便分类的其他人员 990(7.24) 881(7.85) 109(4.45)
    BMI(x±s, kg/m2) 24.83±2.99 24.84±2.95 24.83±3.18 0.119 0.906
    运动状态 2.667 0.102
      运动 7 457(54.53) 6 157(54.86) 1 300(53.02)
      不运动 6 219(45.47) 5 067(45.14) 1 152(46.98)
    吸烟状态 6.933 0.008
      吸烟 2 575(18.83) 2 160(19.24) 415(16.92)
      不吸烟 11 101(81.17) 9 064(80.76) 2 037(83.08)
    饮酒状态 2.877 0.090
      饮酒 1 774(12.97) 1 482(13.20) 292(11.91)
      不饮酒 11 902(87.03) 9 742(86.80) 2 160(88.09)
    血压控制情况 19.604 <0.001
      已控制 4 345(31.77) 3 473(30.94) 872(35.56)
      未控制 9 331(68.23) 7 751(69.06) 1 580(64.44)
    下载: 导出CSV

    表  3  Super Learner构建Q0g0的建模权重系数

    Table  3.   The modeling weight coefficients of Q0 and g0 constructed by Super Learner

    预测模型 Q0建模权重系数 g0建模权重系数
    决策树 0.007 0.105
    多元自适应回归样条 0.247 0.130
    广义提升回归模型 0.191 0.000
    广义线性模型 0.000 0.301
    k-近邻算法 0.029 0.000
    多元自适应多项式回归样条 0.000 0.145
    二次判别分析 0.000 0.137
    随机森林 0.066 0.000
    递归分割树 0.037 0.156
    基于AIC逐步选择模型算法 0.285 0.000
    梯度提升算法 0.139 0.027
    下载: 导出CSV
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出版历程
  • 收稿日期:  2021-04-19
  • 修回日期:  2021-05-17
  • 刊出日期:  2021-06-10

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